Communiqué de presse : Wayrilz de Sanofi est approuvé aux États-Unis comme premier inhibiteur de BTK pour la thrombocytopénie immune

Wayrilz de Sanofi est approuvé aux États-Unis comme premier inhibiteur de BTK pour la thrombocytopénie immune

• Ce traitement novateur cible la tyrosine kinase de Bruton (BTK) par une modulation multi-immune pour aider à traiter les causes profondes de la thrombocytopénie immune (TPI)
• L’approbation se fonde sur l’étude de phase 3 LUNA 3 qui a démontré une réponse plaquettaire rapide et durable ainsi qu’une amélioration d’autres symptômes de la TPI
• La TPI est une maladie caractérisée par un dérèglement immunitaire complexe qui entraîne une faible numération plaquettaire, des saignements et une diminution de la qualité de vie ; plus de 25 000 adultes américains pourraient bénéficier de ce traitement avancé

Paris, 29 août 2025. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Wayrilz (rilzabrutinib) pour les adultes atteints de thrombocytopénie immune persistante ou chronique ayant présenté une réponse insuffisante au traitement antérieur. L’approbation repose sur l’étude pivot de phase 3 LUNA 3, dans laquelle Wayrilz a répondu aux critères d’évaluation principaux et secondaires, montrant un effet positif sur le maintien du taux de plaquettes et sur d’autres symptômes de la TPI.

« La thrombocytopénie immune peut représenter un fardeau à la fois physique et émotionnel, avec des symptômes souvent négligés pouvant affecter divers aspects de la vie quotidienne, » explique Caroline Kruse, présidente-directrice générale de l’Association de soutien aux personnes atteintes de troubles plaquettaires (Platelet Disorder Support Association). « Nous sommes heureux de disposer d’une nouvelle option thérapeutique qui peut contribuer à alléger la charge constante que représente la gestion de la maladie pour les patients et leurs familles. »

En tant que nouvel inhibiteur oral, réversible, de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), Wayrilz peut contribuer à traiter les causes premières de la TPI grâce à une modulation multi-immune qui cible différentes voies du système immunitaire.

« Grâce à son mécanisme d’action différencié, Wayrilz a le potentiel de devenir un traitement de choix pour les patients atteints de thrombocytopénie immune qui n’ont pas présenté une réponse au traitement antérieur, » a expliqué Brian Foard, vice-président exécutif responsable de l’entité Médecine de spécialités de Sanofi. « Son approche fondée sur la modulation multi-immune montre des résultats prometteurs pour cibler les principaux mécanismes de la thrombocytopénie immune, ce qui s’inscrit dans l’engagement de Sanofi à faire évoluer ses solutions thérapeutiques pour répondre aux besoins non satisfaits des patients. Cette approbation met en évidence l’expertise et les ambitions de Sanofi dans le champ des maladies rares et immunologiques. »

L’étude de phase 3 LUNA 3, présentée lors du 66^e Congrès annuel de la Société américaine d’hématologie (American Society of Hematology), a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi de Wayrilz comparativement au placebo chez des adultes (n = 202) atteints de TPI persistante ou chronique. Les patients ayant obtenu une réponse en termes de numération plaquettaire à 12 semaines pouvaient poursuivre la période en double insu de 24 semaines (64 % des patients dans le groupe Wayrilz contre 32 % dans le groupe placebo). Les patients traités par Wayrilz ont présenté les résultats suivants comparativement aux patients sous placebo :

• Réponse plaquettaire durable statistiquement significative à la Semaine 25 (23 % des patients du groupe Wayrilz contre 0 % dans le groupe placebo ; p < 0,0001) 
• Délai plus court jusqu’à la première réponse plaquettaire (36 jours dans le groupe Wayrilz contre objectif non atteint dans le groupe placebo ; p < 0,0001)
• Durée de réponse plaquettaire plus longue (moyenne des moindres carrés de 7 semaines dans le groupe Wayrilz contre 0,7 semaine dans le groupe placebo)
  
  

Les patients traités par Wayrilz ont rapporté une amélioration globale de 10,6 points sur neuf mesures liées à la qualité de vie, contre une augmentation de 2,3 points dans le groupe placebo, selon le questionnaire d’évaluation de la TPI par les patients (Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire), un outil clinique conçu pour évaluer les symptômes de la TPI. Les résultats de cette analyse sont descriptifs et l’étude n’était pas conçue pour en démontrer la signification statistique.

Les effets indésirables les plus fréquents (incidence ≥ 10 %) sont la diarrhée, les nausées, les maux de tête, les douleurs abdominales et la COVID-19.

« Traditionnellement, la prise en charge de la thrombocytopénie immune visait principalement à rétablir la numération plaquettaire et à réduire le risque de saignement, ce qui peut entraîner, chez certains patients, des réponses sous-optimales, des symptômes persistants ou des complications thérapeutiques inacceptables », a déclaré le Dr David Kuter, directeur de l’hématologie clinique au Massachusetts General Hospital et professeur de médecine à la Harvard Medical School, auteur de l’étude. « Grâce à la modulation multi-immune, Wayrilz peut offrir une nouvelle option aux patients, y compris à ceux qui échouent sous stéroïdes ou ne répondent pas aux traitements existants. »

Wayrilz a été approuvé aux Émirats arabes unis en juin 2025 pour les patients adultes atteints de TPI persistante ou chronique ayant présenté une réponse insuffisante ou une intolérance à un traitement antérieur. Wayrilz est actuellement en cours d’examen réglementaire pour la TPI dans l’Union européenne (UE) et en Chine.

Il a obtenu les désignations d’évaluation accélérée et de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) de la FDA pour la TPI, ainsi que des désignations similaires au Japon et dans l’UE. Plus récemment, la Food and Drug Administration (FDA) a accordé à Wayrilz la désignation de médicament orphelin pour trois autres maladies rares : l’anémie hémolytique auto-immune de type chaud (warm autoimmune hemolytic anemia, wAIHA), la maladie liée aux IgG4 (IgG4-related disease, IgG4-RD) et la drépanocytose (sickle cell disease, SCD). Wayrilz a également obtenu la désignation d’évaluation accélérée de la FDA et la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) pour la maladie liée aux IgG4.

Les patients traités par Wayrilz auront accès au programme d’assistance « HemAssist » de Sanofi, qui propose un accompagnement pour tous les traitements du portefeuille Sanofi dédié aux troubles sanguins rares. HemAssist vise à fournir aux patients et à leurs aidants le soutien dont ils ont besoin tout au long de leur parcours thérapeutique, notamment en les aidant à naviguer dans les démarches d’accès et de couverture d’assurance, à déterminer leur admissibilité aux programmes d’aide financière et à accéder à des ressources éducatives. Les coûts du traitement pour les patients varieront en fonction de leur police d’assurance, et les patients non assurés peuvent collaborer avec HemAssist afin d’identifier les options possibles en consultant https://www.sanofihemassist.com ou en appelant le 1-833-723-5463.

À propos de l’étude LUNA 3
LUNA 3 (identifiant de l’étude clinique : NCT04562766) était une étude randomisée, multicentrique, de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de Wayrilz par rapport au placebo chez des patients adultes et adolescents atteints de TPI persistante ou chronique. Les patients ont reçu soit Wayrilz 400 mg par voie orale deux fois par jour, soit un placebo, pendant une période de traitement en double aveugle de 12 à 24 semaines, suivie d’une période de traitement en ouvert de 28 semaines, puis d’un suivi de la sécurité d’emploi de 4 semaines ou d’une phase d’extension à long terme. La partie de l’étude portant sur les adolescents est en cours. L’objectif principal est la réponse plaquettaire durable, définie comme la proportion de participants ayant atteint une numération plaquettaire supérieure ou égale à 50 000/μL pendant plus des deux tiers d’au moins huit mesures plaquettaires hebdomadaires planifiées (et non manquantes) au cours des 12 dernières semaines de la période de traitement en double aveugle de 24 semaines, en l’absence de traitement de secours. Les objectifs secondaires comprenaient le délai jusqu’à la réponse plaquettaire (numération plaquettaire ≥ 50 × 10⁹/L ou comprise entre 30 × 10⁹/L et < 50 × 10⁹/L et ayant au moins doublé par rapport à la ligne de base en l’absence de traitement de secours), le nombre de semaines avec maintien d’une réponse plaquettaire spécifique (c’est-à-dire doublée ou dans la plage définie), le recours à un traitement de secours, le score de fatigue physique et le score de saignement.

À propos de Wayrilz
Wayrilz (rilzabrutinib) est le premier inhibiteur de la BTK pour la TPI qui permet de traiter la cause première de la maladie grâce à une modulation multi-immunitaire. Ce traitement novateur est approuvé aux États-Unis pour les adultes atteints de TPI persistante ou chronique qui ont eu une réponse insuffisante à un traitement antérieur. En outre, Wayrilz est approuvé aux Émirats arabes unis pour les patients adultes atteints de TPI persistante ou chronique ayant présenté une réponse insuffisante ou une intolérance à un traitement antérieur. La BTK, exprimée dans les cellules B, les macrophages et d’autres cellules immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans les différents processus pathologiques à médiation immunitaire et les voies inflammatoires. Grâce à l’application de la technologie TAILORED COVALENCY^® de Sanofi, Wayrilz peut inhiber sélectivement la cible BTK.

Wayrilz est en cours d’étude pour diverses maladies rares, y compris l’anémie hémolytique auto-immune de type chaud, la maladie liée aux IgG4 et la drépanocytose. Ces indications supplémentaires sont actuellement en cours d’investigation et n’ont pas été approuvées par les autorités réglementaires.

À propos de la TPI
La thrombocytopénie immune (TPI) est une maladie caractérisée par un dérèglement immunitaire complexe entraînant une faible numération plaquettaire (< 100 000/μL), à l’origine de divers symptômes hémorragiques et d’un risque de thromboembolie. Au-delà des ecchymoses et des saignements, pouvant inclure des épisodes potentiellement mortels comme une hémorragie intracrânienne, les personnes vivant avec une TPI peuvent également présenter une diminution de leur qualité de vie, notamment une fatigue physique et des troubles cognitifs.

À propos de Sanofi
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